2025年10月23日，在“創新引領，成長無界”廈門兒科多領域研發與兒童健康管理研討會上，金賽藥業創始人、首席科學家兼總經理金磊博士發表了題為《聚焦兒科，持續創新》的主題演講，引發了兒科醫療界的廣泛關注。
金賽藥業創始人、首席科學家兼總經理金磊博士
這是一場信息密度極高的演講，不僅展示了金賽藥業在兒童健康領域的最新研發成果，系統闡釋了金賽從“生長激素單核驅動”向“兒童健康平臺型公司”的戰略轉型路徑，更是金賽持續研發、銳意創新的最佳見證。
十年鑄就安全長效 從“劑型創新”到“標準制定”
2014年，金賽藥業上市了全球首款長效生長激素，將生長激素治療從每日注射推進到周制劑時代。上市十年工藝積淀與技術創新，金賽藥業不惜投入，堅持在長效生長激素上進行全產業鏈能力的升級，力求快速突破生產質控上的三大難關：工藝復雜性、質量均一性與規?；€定性。比如建成國際上規模最大的中試和生產基地，以保證PEG全球最高純度；對工藝持續改進，首創集成化檢測體系，構建雜質全譜系識別能力，創新性增加分子排阻層析作為吸附層析的補充。而這一步驟，直接使每批生長激素收率損失20%，2015-2025年直接成本投入3億元人民幣。
純度和工藝精進，終于為長效生長激素金賽增的安全性驗證，提供了有力保障：過去十年（全球開展時間最長）15萬中國患兒臨床應用（同類產品里樣本量最大）的真實世界數據顯示，金賽增嚴重不良反應率控制在了0.01%以下，實現了產品質量的穩定。金賽生長激素達到全球最高質量標準，比活遠超國際同類產品。
十年研發工藝的迭代，金賽藥業不僅解決‘用藥’問題，更在解決‘用藥體驗’問題。它源于金賽藥業對兒童用藥核心痛點的深刻理解——在確保療效的基礎上，用藥體驗直接關系到治療依從性和最終效果。
長效蛋白技術平臺成為這場戰略轉型的技術基石。從全球首支長效生長激素周制劑“金賽增?”上市，到即將進入臨床的月制劑GenSci134，金賽在PEG化學修飾領域的技術積累和對生長激素通路知識積累不斷轉化為持續的創新產出。
長效化制劑的本質，是通過技術手段重塑藥物在體內的代謝動力學，從而解決兒童用藥中最為棘手的“依從性”問題。從周制劑到月制劑的進階，不僅是給藥頻率的優化，更是從“藥物治療”走向“健康管理”的關鍵一步。值得關注的是，金賽獨有的“U型PEG”技術解決了早期長效技術中常見的免疫原性和藥代動力學不穩定等行業難題。在生物醫藥領域，技術平臺的可拓展性往往比單一產品的成功更具戰略價值。金賽已將這一技術平臺應用于長效FSH（GenSci094）、長效PTH（GenSci164）等不同蛋白藥物，體現出其技術平臺具備分子適應性與產業化穩定性——這恰是評估一家Biotech公司是否具備持續創新力的關鍵指標。
更為前沿的是，在“長效化”基礎上，金賽正全力攻克“非注射”給藥難關?？诜礼H促進劑（GenSci073）等項目的推進，標志著企業正從“技術追隨者”向“標準制定者”轉變。
多元管線全面開花，金賽邁向“兒童健康全域創新”
面對生物醫藥行業普遍存在的“單品天花板”與“專利懸崖”焦慮，金賽藥業的多元發展路徑提供了一種解題思路。金磊博士系統展示了公司的多元研發領域：內分泌代謝，尤其是遺傳代謝及罕見病、過敏和呼吸、痛風，風濕免疫，神經。
這一布局背后，是對兒科診療趨勢的精準把握。當前，兒科臨床實踐正從“單一疾病治療”向“全生命周期健康管理”轉變。金賽的管線布局恰恰呼應了這一轉變，形成了圍繞大健康解決方案網絡。
從產業視角看，這種布局具有明顯的協同效應。金賽在兒童內分泌領域打下的基礎，可以高效地賦能其免疫、呼吸等新管線，形成“優勢共享、資源復用”的良性循環。
同時，金賽積極響應國家關注兒科健康的號召，聚焦兒科、深耕兒科，全面關注兒童多種慢病管理，持續推動多種形式院企合作，和全國各醫院共建兒童常見慢病管理中心如生長發育中心、性發育異常中心、脫敏中心、肥胖管理中心、兒童神經精神健康管理中心等，產學研結合推動創新，與兒科共成長。
三大戰略單品，定義未來增長曲線
在眾多在研管線中，三款具備重要潛力的戰略產品，代表了金賽在不同維度上的戰略意圖。
口服生長激素GenSci073不僅僅是一款新藥，更是對傳統治療模式的顛覆。作為國內首個進入臨床的GHSR-1a小分子激動劑，它挑戰的是蛋白類藥物必須注射給藥的行業傳統。一旦成功，將徹底改變生長激素的治療模式，極大釋放因恐懼注射而放棄治療的潛在市場。
金蓓欣?則展現了突破傳統治療局限性，聚焦未滿足臨床需求的差異化開發策略。全身型幼年特發性關節炎（sJIA）是兒童罕見病，致殘率、病死率高，需長期治療，金賽藥業對IL-1β的研發不僅能滿足罕見病患兒的臨床用藥需求，也拓展至子宮內膜異位癥等成人重大疾病。目前已獲批上市的金蓓欣?（伏欣奇拜單抗）用于治療急性痛風性關節炎，是金賽藥業重點打造的下一代重磅產品。
安脫達（GenSci171）的獨特價值在于其“對因治療”的屬性。在過敏性疾病領域，脫敏治療是唯一可能改變疾病進程的方法。作為全球領先的舌下脫敏片劑，安脫達兼具藥品的專業屬性和消費醫療的便捷特性，方便居家使用。
研發投入持續加碼，國際化進程加速
金磊博士透露，金賽已連續12年研發投入正增長，并正在上海建設全球創新研發中心，預計2026年投入使用。通過自主研發與全球合作，金賽正將其在長效技術和兒科用藥領域的深厚積累，轉化為全球性的創新產出。
從行業角度看，中國藥企正從“中國市場能力”驅動，轉向“全球創新+中國市場”雙輪驅動的發展新階段。金賽在長效生長激素領域的技術積累，已具備國際競爭力，下一步的關鍵在于能否將這種技術優勢轉化為全球范圍內的臨床價值與商業成果。
行業啟示：從“產品公司”到“生態企業”
金賽藥業的此次戰略展示，超越了傳統意義上的產品發布，展現了一家領先企業在行業變革期的深度思考。其以長效技術平臺為基、多元管線為柱、戰略單品為窗的發展模式，為中國藥企提供了從“產品公司”走向“平臺型醫療企業”的可行路徑。在醫?？刭M、同質化競爭加劇的行業背景下，金賽的選擇提示我們：真正的創新，不僅在于研發新產品，更在于構建能夠持續響應臨床需求、適應政策變化、并最終為患者創造全域價值的醫療生態體系。
從“生長激素之王”到兒童健康生態重構者，金賽藥業的轉型之路，不僅關乎一家企業的未來，更成為觀測中國醫藥創新方向的一個重要樣本。（金賽藥業供圖）
