每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。罕見病又稱“孤兒病”，治療用藥被稱為“孤兒藥”，由于研發投入大、市場收益慢，涉足的藥企偏少，許多患者面臨無藥可治、無藥可用的困局。上海的醫藥研發生產能力強勁，有武田、賽諾菲、輝瑞等跨國藥企集聚，上海是罕見病藥物的主產地之一。
為什么成為了孤兒藥？
在今年的上海兩會上，上海市政協委員、復旦大學附屬兒科醫院黨委書記徐虹，提交了關于完善上海罕見病患者用藥保障機制的提案。罕見病是一類發病率、患病率都很低的疾病，全世界已經發現的罕見病有10多個大類，約7000種。
罕見病藥的研發，也要跨過篩分子、找靶點、驗證化合物、動物模型、CMC（化學成分生產和控制）等門檻；在臨床驗證階段，罕見病的臨床試驗樣本量，明顯小于常見病，藥企需要購買已有的罕見病藥物進行對照試驗，而已有的罕見病藥，由于同樣的不利因素，市場價格超過抗腫瘤藥物，這又抬高了后來者的成本。罕見病的治療用藥一直偏少，被稱為了“孤兒藥”。
上海外資藥企領航罕見病藥
上海集聚的各國制藥企業，其中的好幾家，以生產罕見病藥物著稱。
武田制藥（Takeda）創立于1781年，專注于腫瘤、罕見病、消化和神經科學四大核心治療領域的藥物研發。2011年，武田（中國）投資有限公司在上海注冊成立，并成為武田在中國的總部。2012年，武田亞洲開發中心在上海成立。2017年，武田亞洲開發中心升級為武田三大戰略區域開發中心之一，中國成為武田全球研發的四大關鍵區域之一（中/日/美/歐）。2019年，武田完成對歐洲罕見藥的巨頭企業---夏爾的收購，在中國實現又一次飛躍，成為中國罕見病領域的領航者。
賽諾菲（Sanofi）中國總部位于上海。2011年，健贊（Genzyme）成為賽諾菲集團旗下的子公司，健贊是全球罕見病領域的領軍者。
美國輝瑞公司（Pfizer Inc.）上市五大領域的高品質的創新藥物，包括腫瘤、疫苗、抗感染、炎癥與免疫、罕見病等多個領域。位于上海張江高科技園區的輝瑞中國研發中心(CRDC)，是輝瑞在亞太地區重要的研發樞紐，為輝瑞全球的生物及化學制藥研究與開發項目提供支持服務。
羅氏制藥2004年成立羅氏研發（中國）有限公司，在上海獨資建立研發中心，在上海自主建立并運營羅氏全球首個加速器----羅氏中國加速器。
上海禾豐制藥有限公司是上海醫藥集團股份有限公司旗下的中外合資企業，其生產的一種注射液，為臨床首選重金屬解毒藥，亦是國內肝豆狀核變性患者主要治療用藥。
外資藥企珍惜中國市場
上海是中國高端醫藥產業高質量集群發展承載區，不僅有張江藥谷，還在寶山區建起了北上海生物醫藥產業園，形成高端生物醫藥、高端醫療器械研發與制造、高端醫療服務及生物醫藥生產性服務業為主的產業格局。
在上海的不少跨國藥企，紛紛將罕見病藥引入中國。2021年11月7日，武田制藥在第四屆進博會上舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場發布會，積極致力于將科學成果轉化為創新的疾病解決方案，推動罕見病治療領域進入精準化、數字化的新紀元。
武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示，罕見病是武田制藥在全球的核心治療領域之一。在中國，武田計劃5年內上市超過15款創新藥物，其中，超過半數為罕見病藥物。2021年，武田在中國全面開啟“罕見病元年”，短短一年內有4款罕見病創新產品獲批或上市。
建立三方歡迎的綜合保障模式
參照國際市場的經驗，在“孤兒藥”的產業，政府的有形之手可以發揮重要作用，用相關的法律法規，指引藥企研發、生產“孤兒藥”，用激勵機制，推動更多的罕見病有藥可治。徐虹認為，罕見病用藥，既是民生事業，又具有巨大、長遠的科技、經濟和產業價值，是事業和產業聯動發展的發力點和突破口。
上海具有人才、物流、供應鏈、政策、知識產權保護等在國內成熟的配套能力，上?？梢栽诤币姴∮盟幍难邪l生產方面，加快構建整合度高，并能較好平衡企業動力、患者負擔和政府壓力的綜合保障模式。（上海市外國投資促進中心《投資上?！冯s志）
